核酸医薬では、RNAへの高い親和性を確保するため、リボース修飾型人工核酸（XNA）が主に用いられてきた。しかし、従来のXNAは天然核酸に類似した骨格を有するため、酵素耐性や安全性に課題が残されていた。我々は、アミノ酸由来の非環状型人工核酸を独自に開発し、RNAへの高い親和性、優れた酵素耐性、天然核酸とは異なる骨格構造に基づく高い安全性を実現した。本技術を新規核酸医薬の開発に資するプラットフォームとして確立するとともに、その優れた特性を活かし、常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）の治療を目指した抗miR-21核酸医薬の開発と事業化を検討している。